В современной гематологии терапию лейкозов, в том числе и острого миелобластного, необходимо проводить в специализированных стационарах по строгим программам. Программа (протокол) включает перечень необходимых для диагностики исследований и жёсткий график их проведения. После завершения диагностического этапа пациент получает лечение, предусмотренное этим протоколом, с жёстким соблюдением сроков и порядка элементов терапии. В настоящее время в мире существуют несколько ведущих исследовательских групп, анализирующих диагностику и лечение острого миелобластного лейкоза у детей в мультицентровых исследованиях. Это американские исследовательские группы CCG (Children's Cancer Group) и POG (Pediatric Oncology Group), английская группа MRC (Medical Research Council), немецкая группа BFM (btriinfranlfartNtonstzr), японская CCLG (Children's Cancer and Leukemia Study Group), французская LAME (Leucamie Aique Myelolde Enfant), итальянская AIEOP (Associazione Italiana Ematologia ed Oncobgia Pediatric) и др. Результаты их исследований — основные источники современных знаний о диагностике, прогнозе и лечении острого миелобластного лейкоза у детей.
Основная цель лечения — эрадикация лейкемического клона с последующим восстановлением нормального гемопоэза.
Первый этап — индукция ремиссии. Для прогноза важна оценка чувствительности к терапии после проведения индукционного курса. Окончательную оценку, согласно большинству протоколов, проводят после двух курсов лечения.